לוקמיה לימפובלסטית חריפה (Acute Lymphoblastic Leukemia - ALL) מסוג KMT2A-rearrangment הינה מחלה אלימה בתינוקות, אשר מדגימה שרידות ללא אירוע למשך שלוש שנים של פחות מ-40%. רוב ההישנויות מתרחשות במהלך תקופת הטיפול, כאשר שני שלישים מהמקרים מתרחשים תוך שנה ו-90% תוך שנתיים מהאבחנה. התוצאים לא השתפרו בעשורים האחרונים למרות התעצמות הטיפול הכימותרפי.
עוד בעניין דומה
במחקר זה החוקרים בחנו את הבטיחות והיעילות של בילנטומומאב, מולקולה בי-ספציפית המתמקדת בתאי T עם ביטוי של CD-19, בתינוקות עם ALL KMT2A-rearranged.י30 מטופלים מתחת לגיל שנה עם אבחנה חדשה של KMT2A-rearranged ALL טופלו עם הכימותרפיה שהיתה בשימוש במחקר Interfant-06 עם הוספה של סבב בילנטומומאב לאחר השראת הטיפול (15 מיקרוגרם למטר רבוע של שטח פני הגוף/יום, עירוי מתמשך למשך 28 ימים).
התוצא העיקרי שנבדק היה תופעות רעילות רלוונטיות מבחינה קלינית, שהוגדרו כהשפעה רעילה שניתן היה לייחס, בוודאות או בספק, לטיפול עם בילנטומומאב אשר הביאו לסיום הטיפול עם בילנטומומאב או מוות. מחלה שאריתית מינימלית (Minimal Residual Disease - MRD) נמדדה בעזרת PCRי(Polymerase Chain Reaction). מידע על אודות תופעות לוואי נאסף גם כן. מידע על תוצאים הושווה למידע של מקרי ביקורת היסטוריים מתוך מחקר Interfant-06.
משך המעקב החציוני עמד על 26.3 חודשים (טווח של 3.9-48.2). כלל הנבדקים טופלו עם בילנטומומאב למשך מלא. תוצאות המחקר לא הדגימו אף אירוע של רעילות התואם להגדרות של התוצא העיקרי. עשרה מקרים של תופעות לוואי חמורות דווחו (חום [4 אירועים], זיהום [4 אירועים], יתר לחץ דם [אירוע אחד] והקאות [אירוע אחד]).
פרופיל תופעות הרעילות נמצא עקבי עם אלו שדווחו במטופלים קשישים. 28 מהנבדקים (93%) נמצאו ללא MRD (16 נבדקים) או MRD בדרגה נמוכה (פחות מ-5*10-4 [דהיינו פחות מחמישה תאי לוקמיה לכל 10,000 תאים תקינים], 12 נבדקים) לאחר עירוי של בילנטומומאב. כלל הנבדקים שהמשיכו את הטיפול הכימותרפי הגיעו למצב בו הם ללא MRD במהלך המשך הטיפול.
שיעורי שרידות ללא מחלה על פני שנתיים עמדו על 81.6% (רווח בר-סמך של 95% 60.8-92) בהשוואה ל-49.4% (רווח בר-סמך של 95%, 42.5-56) במחקר Interfant-06, עם ערכי שרידות כוללת של 93.3% (רווח בר-סמך של 75.9-98.3) ו-65.8% (רווח בר-סמך של 95%, 59.9-71.8), בהתאמה.
מסקנת החוקרים היתה כי הוספה של טיפול עם בילנטומומאב לכימותרפיה ממחקר Interfant-06 נמצא בטוח לשימוש עם יעילות גבוהה בילדים עם אבחנה חדשה של KMT2A-rearranged ALL בהשוואה למקרי ביקורת היסטוריים ממחקר Interfant-06.
מקור:
הירשמו לקבלת עדכונים בנושאים שעלו בכתבה